Colangite biliare primaria?
Uno studio clinico sta valutando un prodotto sperimentale come potenziale trattamento aggiuntivo per la colangite biliare primaria (CBP).
Lo scopo di questo studio di ricerca clinica è valutare gli effetti di un prodotto sperimentale (setanaxib) come potenziale trattamento aggiuntivo per la CBP.
Nello studio verranno arruolati circa 318 partecipanti in tutto il mondo. Durante il periodo di trattamento principale dello studio, i partecipanti saranno randomizzati in uno dei tre gruppi di trattamento orale per ricevere uno dei seguenti:
- Setanaxib 1200 mg/die
- Setanaxib 1600 mg/die
- Placebo (una pillola non contenente principio attivo)
Questa parte dello studio viene condotta in doppio cieco. Ciò significa che né Lei né il medico dello studio saprete quale trattamento riceverà. Gli studi sono in cieco per contribuire a evitare eventuali distorsioni nei risultati.
Dopo il periodo di trattamento principale dello studio vi sarà il periodo di trattamento della fase di estensione. Durante questa fase, tutti i partecipanti riceveranno setanaxib in una dose di 1200 mg/die o 1600 mg/die.
Lei può essere idoneo/a a partecipare allo studio TRANSFORM se soddisfa i seguenti criteri:
- Ha raggiunto la maggiore età (18 anni).
- Soffre di una malattia epatica e di rigidità epatica
- Ha assunto acido ursodesossicolico (UDCA) per il trattamento della CBP nel corso degli ultimi 6 mesi (e la dose assunta è stabile da 3 mesi) o non può assumere UDCA e la Sua ultima dose di UDCA risale ad almeno 3 mesi fa.
Nota: se ha assunto acido obeticolico (OCA) per il trattamento della CBP, deve avere assunto questi agenti per almeno 6 mesi e la dose assunta deve essere rimasta stabile negli ultimi 3 mesi.
La partecipazione allo studio durerà circa 120 settimane o circa 2 anni e 4 mesi. Lo studio è suddiviso nei seguenti periodi:
Periodo di screening (4 settimane):
- Il medico dello studio la sottoporrà ad alcuni test per verificare la Sua idoneità a partecipare allo studio.
Periodo di trattamento principale (52 settimane)
- Sarà assegnato/a in maniera casuale a uno dei tre gruppi di trattamento orale. Né Lei né il personale dello studio saprete quale trattamento Lei riceverà. A seconda del Suo gruppo di trattamento, assumerà:
- Setanaxib 1200 mg/die
- Setanaxib 1600 mg/die
- Placebo (una pillola non contenente il prodotto sperimentale)
- Durante questo periodo dello studio, Lei sarà sottoposto/a a massimo 8 visite con il medico dello studio. Inoltre, riceverà anche 7 visite telefoniche dal medico dello studio.
- Se completa il periodo di trattamento principale di 52 settimane, potrà iniziare il periodo di trattamento della fase di estensione.
Periodo di trattamento della fase di estensione (52 settimane)
- Nel periodo di trattamento della fase di estensione, tutti i pazienti riceveranno setanaxib. La Sua dose di setanaxib sarà di 1200 mg/die o 1600 mg/die.
- Durante il periodo di trattamento della fase di estensione, riceverà una telefonata dal personale dello studio 2 settimane dopo l'inizio del periodo di trattamento della fase di estensione e sarà sottoposto/a a visite di follow-up da parte del personale dello studio ogni 3 mesi.
Periodo di follow-up (12 settimane)
- Dopo che ha completato il periodo di trattamento principale e il periodo di trattamento della fase di estensione oppure se decide di uscire dallo studio, sarà sottoposto/a a una Visita di follow-up di sicurezza 30 giorni e 12 settimane dopo l'ultima dose del trattamento.
- Qualora rifiuti di partecipare al periodo di trattamento della fase di estensione, sarà sottoposto/a ad una Visita di fine trattamento e Visita di follow-up 30 giorni e 12 settimane dopo il completamento del periodo di trattamento principale.
Tutti i partecipanti allo studio ritenuti idonei riceveranno quanto segue a titolo gratuito:
- Il prodotto sperimentale dello studio (setanaxib) o un placebo.
- Visite, valutazioni e test correlati allo studio, come esami del sangue e delle urine, elettrocardiogramma (ECG), risonanza magnetica elastografica (MRE) ed elastografia transitoria (FibroScan).
- Potrebbe anche ricevere un rimborso per spese ragionevoli, come i costi di viaggio per partecipare alle visite dello studio.
Alcuni farmaci potrebbero interagire con il prodotto sperimentale e non sono pertanto consentiti durante lo studio. Prima di assumere qualsiasi nuovo medicinale, occorre consultarsi con il medico dello studio.
Prima che un nuovo trattamento possa essere reso disponibile al pubblico generale, devono essere condotti diversi studi che coinvolgono volontari, sia pazienti che persone sane, per valutare la sua sicurezza ed efficacia. Questi studi, definiti studi clinici, sono regolati dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti e da agenzie regolatorie simili in tutto il mondo.
La Sua partecipazione allo studio TRANSFORM ci aiuterà a capire se il prodotto sperimentale attivo, setanaxib, è efficace nel trattamento di soggetti adulti a cui è stata diagnosticata una colangite biliare primaria. È già stato condotto un precedente studio clinico con setanaxib su pazienti CBP che ha coinvolto 111 partecipanti.
La partecipazione a questo studio di ricerca clinica è completamente volontaria. La Sua decisione di partecipare o meno non avrà ripercussioni sull'assistenza medica che riceve ora o riceverà in futuro. Potrà abbandonare lo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo.
Domande frequenti
Adulti di almeno 18 anni a cui è stata diagnosticata una colangite biliare primaria (CBP).
Il periodo di trattamento principale di questo studio è in doppio cieco. Ciò significa che durante questa parte dello studio né Lei né il medico dello studio saprete se il farmaco assunto è il prodotto sperimentale o un placebo. Durante il periodo di trattamento della fase di estensione, tutti i partecipanti riceveranno il prodotto sperimentale.
Spetta a Lei decidere se desidera partecipare o meno a questa fase. Se non desidera partecipare al periodo di trattamento della fase di estensione, il Suo trattamento terminerà e il medico dello studio continuerà a monitorarLa per 12 settimane.
Durante uno studio clinico, riceverà il farmaco che viene studiato. Ciò avverrà in tempi prestabiliti e potrà avvenire solo una volta oppure più volte nel corso dello studio, a seconda del farmaco. Se decide di partecipare, potrebbe venire sottoposto/a alle seguenti procedure per monitorare il Suo stato di salute: segni vitali, esami del sangue, esami obiettivi o altri tipi di valutazioni, come elettrocardiogramma (ECG), risonanza magnetica elastografica (MRE) o elastografia transitoria (FibroScan), necessarie per raccogliere le informazioni richieste sul farmaco dello studio.
Nello studio TRANSFORM potrebbe non ricevere il farmaco dello studio, ma un placebo. Avrà una probabilità 2:1 di ricevere setanaxib o placebo in questo studio. Tutti i volontari dello studio vengono sempre monitorati attentamente dal personale clinico e dall'équipe medica per garantire la loro sicurezza.
Placebo: Un placebo ha lo stesso aspetto del prodotto sperimentale in fase di studio, ma non ne contiene i principi attivi. In una ricerca controllata con placebo, a un gruppo è somministrato il trattamento inattivo e all'altro gruppo è somministrato il trattamento attivo. È il modo migliore per scoprire se il trattamento oggetto di test ha un'azione migliore rispetto alla somministrazione di nessun trattamento.
La partecipazione a qualsiasi studio clinico è completamente volontaria. La Sua decisione di partecipare o meno a questo studio clinico non avrà alcun effetto sull'assistenza medica che riceve ora o che riceverà in futuro. Se risulta idoneo/a e sceglie di partecipare allo studio clinico, può abbandonarlo in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo.
GenkyotexI può rimborsare i partecipanti dello studio per le trasferte e le spese correlate allo studio. Per ulteriori informazioni, La invitiamo a rivolgersi a un membro del personale dello studio durante le visite dello studio.
È utile partecipare a una ricerca clinica per diversi motivi. Innanzitutto, consente ai partecipanti di svolgere un ruolo più proattivo nella propria salute ricevendo un nuovo trattamento per una malattia o una condizione in corso. Inoltre, i partecipanti svolgono un ruolo importante nel portare sul mercato farmaci altamente necessari, a beneficio di migliaia di persone affette dalla stessa malattia o condizione. In molti casi, ciò può cambiare la vita. Oltre a portare benefici alle persone affette dalla malattia, i partecipanti potrebbero ricevere anche un rimborso per il tempo e le spese di viaggio.
Ogni sperimentazione clinica deve essere riesaminata e viene continuamente monitorata da un comitato di revisione normativa per garantire che i rischi siano i più contenuti possibili e valgano i potenziali benefici per il partecipante allo studio. In qualità di volontario, Lei ha il diritto di interrompere la partecipazione allo studio e ritirarsi dallo stesso in qualunque momento e per qualsiasi motivo, senza penalizzazioni o perdita dei benefici ai quali avrebbe altrimenti diritto.
Genkyotex è responsabile della conduzione di questo studio clinico.
